FDA предоставило статус орфанного лекарственного средства экспериментальному препарату BI 836858 компании Берингер Ингельхайм (Boehringer Ingelheim), предназначенному для лечения миелодиспластического синдрома.
BI 836858 - это моноклональное антитело против антигена CD33, которое содержит Fc-фрагмент IgG для лучшего связывания с Fc-рецептором (FCGR3a) естественных киллеров и активации антителозависимого фагоцитоза.
CD33 - является молекулой клеточной адгезии и представляет собой трансмембранный белок, расположенный на поверхности клеток миелоидной линии (моноцитов, гранулоцитов и дендритных клеток), но отсутствует в кроветворных стволовых клетках. Высокая экспрессия CD33 наблюдается на злокачественных клетках при остром миелолейкозе.
В доклинических исследованиях было показано, что BI 836858 вызывает NK-опосредованный антителозависимый фагоцитоз CD33-позитивных миелобластов. В настоящее время BI 836858 проходит I/II фазы клинических испытаний в качестве лекарственного средства для лечения пациентов с миелодиспластическим синдромом (NCT02240706) и рефрактерным или рецидивным острым миелолейкозом (NCT01690624) .
Источник